| 本书对基因治疗所需的技术进行了综述，并列举了这些途径如何应用于临床治疗各种遗传疾病的事例，包括癌症、艾滋病、心血管病和风湿性关节炎。第1章、第2章描述了dna的结构和基因的调控，综述了治疗性dna递送到其作用位置的模式。然后详细地描述了人类基因组计划和在人类疾病治疗上的意义。后面各章致力于特定疾病或疾病组的基因治疗，包括疾病的病因学、目前治疗的局限性、正在和将要进行的基因治疗尝试的潜力。第10章讨论了人类器官移植中异体移植的应用，在社会、经济和伦理学层面上对这些技术的优点和不足进行了探讨。 对于正在或将涉及基因治疗试验的科学家和卫生保健人员，本书提供了该项技术的充分背景知识和这些技术是如何应用于临床的细节。对dna及其治疗潜力感兴趣的生物医学的大学本科生、研究生，本书也是极其有用的；对那些想进一步了解这项令人兴奋的技术的人员，本书也提供了理想的参考材料。 |
| （英）布鲁克斯，1984年，Gavin Brooks毕业于伦敦大学药学院，获得药学优秀荣誉学位。1985年成为注册药剂师。1985年10月，获得皇家药学会研究生奖学金，在伦敦大学药学院从事有机化学药学和药理学领域的研究，获得博士学位。1988年，Brooks博士前往伦敦皇家癌症研究基金会实验室，进行博士后研究，探讨在黑色素细胞转化为恶性黑色素瘤过程中的信号转导机制。在ICRF度过一段成功的日子之后，1992年1月，Brooks博士研究就职于伦敦St Thomas医院Rayne研究所心血管研究室，在那里他建立了一个活跃的心血管细胞和分子生物学实验室，成为心肌的细胞周期控制领域里的著名专家。1997年7月，他离开St Thomas医院，加入Prolifix生物制药有限公司，担任心血管项目的负责人。1999年1月，Brooks博士返回学术界。目前，他担任Reading大学心血管生物学的审稿人。如今他的研究兴趣集中在阐明控制心血管细胞生理性和病理性生长的机制。Brooks博士发表了90多篇经同行评议的文章、综述和摘要，他是药物学出版社出版的另一部专著《卫生保健生物技术》的主编。目前，他与妻子Anna和女儿Katie和Lucy生活在南牛津郡。 |
| 1 dna及其在基因治疗中的应用 1.1 dna和rna分子 1.2 基因表达调控 1.3 dna分析 1.4 rna分析 1.5 蛋白质分析 1.6 应用dna作为药物——基因治疗简介 1.7 结论和总结 参考文献 进一步读物 2 递送dna到靶组织和靶细胞的方法 2.1 用于dna递送的病毒载体 2.2 非病毒dna递送方法 2.3 靶向递送治疗性dna 2.4 总结和结论 参考文献 3 人类基因组计划 3.1 人类基因组图谱 3.2 人类基因组序列 3.3 基因的鉴别和结构 3.4 人类基因组序列变异和单核苷酸多态性 3.5 结论 3.6 校对时补充的注释 致谢 参考文献 4 单基因病的基因治疗 4.1 囊性纤维化 4.2 严重联合免疫缺陷病 4.3 严重联合免疫缺陷病的体细胞基因治疗 4.4 可选择的载体系统 4.5 结论 参考文献 5 癌症的基因治疗方法 5.1 癌症基因治疗策略 5.2 肿瘤靶向 5.3 结论 参考文献 6 心血管疾病的基因治疗 6.1 心力衰竭的基因治疗 6.2 血管系统的基因治疗 6.3 缺血性心脏病和心绞痛 6.4 脑卒中：患病率和死亡率 6.5 总结和结论 参考文献 7 艾滋病和其他感染性疾病的基因治疗 7.1 基因治疗技术 7.2 hiv1感染的基因治疗 7.3 基因治疗和其他感染性疾病 7.4 结论 致谢 参考文献 8 类风湿性关节炎的基因治疗途径 8.1 类风湿性关节炎的临床方面 8.2 类风湿性关节炎的病理生理学和治疗 8.3 类风湿性关节炎中的一些重要的治疗靶基因 8.4 适合于类风湿性关节炎治疗的基因递送系统 8.5 关节炎动物模型中的基因治疗 8.6 类风湿性关节炎基因治疗的现行临床试验 8.7 讨论 参考文献 9 神经性疾病的基因治疗 9.1 神经系统 9.2 神经免疫学 9.3 中枢神经系统的损伤和修复机制 9.4 将基因转移入神经系统 9.5 神经性疾病的基因治疗 9.6 其他神经性疾病的基因治疗 9.7 神经性疾病基因治疗的前景 致谢 参考文献 10 异种移植：允诺和问题 10.1 满足移植的需求 10.2 寻找适宜动物来源的挑战 10.3 异种移植的免疫学问题 10.4 异种移植的感染风险 10.5 猪内源性逆转录病毒 10.6 猪内源性逆转录病毒临床感染的监测 10.7 转基因猪和人类感染 10.8 异种移植的临床应用 10.9 结论和展望 致谢 参考文献 术语表 |
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